Законопроект № 5736 «Про внесення змін до деяких законодавчих актів України щодо врегулювання питання надання пацієнтам лікарських засобів зі співчуття» прийнято за основу депутатами Верховної ради 17.11.2021. Законопроєкт був поданий народним депутатом України Валерієм Олексійовичем Зубом.
У пояснювальній записці до законопроєкту йдеться про те, що ним, будуть внесені зміни до Податкового кодексу, адже Комітететом з питань фінансів, податкової та митної політики був розглянутий проєкт закону «Про внесення змін до Податкового кодексу України щодо врегулювання питання надання пацієнтам лікарських засобів зі співчуття» (№ 5737) .
Зміни полягають у встановленні правил ввезення на митну територію України та постачання на митній території України незареєстрованих лікарських засобів. Фактично лікарям дозволять призначати, а пацієнтам використовувати лікарські засоби зі співчуття. Йдеться про дозвіл лікарям призначати пацієнтам та застосовувати в медичній практиці незареєстровані лікарські засоби. Видача ліків зі співчуття стосуватиметься лише тяжкохворих пацієнтів.
«Прийняття законопроєкту дозволить впровадити лікування інноваційними препаратами тяжкохворих пацієнтів в Україні на безоплатній основі та забезпечить реалізацію конституційних прав людини на життя та охорону здоров’я»,
— говорить у повідомленні Валерій Зуб.
Подібні механізми вже діють у Європейському Союзі та США. Зокрема, як стверджують автори, в рамках Угоди про асоціацію задля гармонізації законодавства України при підготовці законопроєкту враховувалися відповідні норми Регламенту (ЄС) № 726/2004 Європейського Парламенту і Ради «Про встановлення процедур Спільноти для отримання дозволу на медичне застосування лікарського засобу та нагляду за обігом лікарських засобів, призначених для людей і застосування у ветеринарії, а також створення Європейського агентства з лікарських засобів».
Метою законопроєкту є створення в Україні умов для доступу тяжкохворих пацієнтів до інноваційного лікування та реалізація програм надання пацієнтам лікарських засобів зі співчуття (безоплатно) завдяки врегулюванню правовідносин у цій сфері. А саме: визначення програм надання лікарських засобів зі співчуття та погодження на проведення цих програм, ввезення лікарських засобів для цілей цих програм, надання звітів щодо ефективності та безпечності використання таких лікарських засобів, можливість відкликати погодження на проведення зазначених програм, визначення прав та обов’язків юридичних, фізичних осіб та повноважень органів державної влади і посадових осіб у відповідній сфері, а також гармонізація національного законодавства із законодавством Європейського Союзу.
Попри це Головне науково-експертне управління у своєму висновку висловило позицію, що створення правових підстав забезпечення пацієнтів незареєстрованим лікарським засобом, щодо якого завершена лише перша фаза клінічних випробувань у США, країнах Європейської економічної зони, Австралії, Канаді, Японії, Великобританії і Швейцарській конфедерації, виглядає досить сумнівно та потенційно несе значні ризики для здоров’я пацієнтів.
Адже під час першої фази клінічних випробувань невелика група здорових добровольців лише тестує безпеку препарату, і спеціалісти на цьому етапі виявляють, чи зберігається препарат в організмі достатньо довго, щоб почати діяти. А тому після завершення першої фази клінічних випробувань навряд чи може існувати об’єктивна «інформація щодо безпеки і ефективності, достатня для оцінки співвідношення ризику та користі».
Деякі дії медиків та фармацевтів засновані на аналізі переваг та ризиків. Відомо, що великі фармацевтичні компанії не схильні до ризику, коли йдеться про доступ до ліків, які знаходяться на стадії випробувань. Багато фармкомпаній відмовляють споживачам у доступі до таких препаратів за межами клінічних випробувань. Спеціалісти побоюються, що травми, погіршення стану здоров’я або смерть пацієнта, якому були надані ліки зі співчуття — навіть якщо ці побічні ефекти прямо не пов’язані із ліками, — зведуть нанівець зусилля розробників, просування ліків та їхню подальшу реєстрацію в країні.
Міжнародний досвід застосування програм надання ліків зі співчуття
У Сполучених Штатах Америки процес раннього доступу до досліджуваних препаратів (так званий «розширений доступ» (expanded access program)) регулює та контролює Управління по санітарному нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA). В Європі існують фармацевтичні компанії із програмами «використання зі співчуття» (compassionate use), які координуються і реалізуються державами-членами Європейського Союзу, котрі встановлюють власні правила і процедури. Незважаючи на те, що існує загальноєвропейська структура для доступу до незареєстрованих лікарських засобів, що контролюється Європейським агентством з лікарських засобів (EMA), цей шлях рідко використовується з різних причин. За останні 10 років EMA схвалило лише шість загальноєвропейських програм використання лікарських засобів, однак, для певних країн, затверджених на рівні країн-членів Євросоюзу, були сотні випадків схвалення лікарських засобів.
У Франції існує два типи програм надання ліків зі співчуття. Перший вид — програма тимчасового дозволу для конкретного пацієнта, яка забезпечує індивідуальний доступ, коли лікар робить запит на доступ до певного препарату для конкретного пацієнта. Другий вид — когортна програма доступу, коли визначається група пацієнтів, яку фармкомпанія формує відповідно до певних критеріїв та в результаті отримує широкі клінічні дані. Проте для підвищення ефективності державних видатків впроваджується нова схема: перший варіант — шлях раннього доступу, який має забезпечити доступ до ліків, що знаходяться на стадії клінічних випробувань, другий варіант — надання ліків зі співчуття, що передбачає використання ліків не за призначенням. Це трапляється, коли компанія не має наміру отримувати дозвіл на продаж препарату за цим показником. Такі підходи мають полегшити доступ до інноваційних методів лікування, враховуючи збір реальних даних.
Німеччина через Постанову про лікарські засоби для співчуття (AMHV) вимагає повідомлення компетентного органу щодо запропонованої програми використання для групи пацієнтів. Інформація про такі програми є публічною і доступна на сайтах органів охорони здоров’я. Це допомагає підвищити інформованість лікарів, які можуть потенційно використати препарат, що досліджується.
У Голландії лікар після погодження пацієнта на прийом ліків може напряму звертатися до фармацевтичної компанії щодо постачання ліків для груп або окремих пацієнтів для використання зі співчуття, які у виключних випадках можуть бути надані на першому етапі клінічних випробувань.
Італія пішла шляхом використання ліків зі співчуття в рамках безоплатного надання препарату виробником у випадку, якщо відсутні доступні ліки на ринку. Тут також існує можливість відшкодування витрат для виробника на такі лікарські засоби для групи пацієнтів або для індивідуального використання за підтримки лікаря.
В Іспанії, окрім можливості доступу до препаратів для пацієнтів, що не можуть брати участь в клінічних випробуваннях, реалізовано спеціальну процедуру доступу до препаратів, які знаходяться на завершальних стадіях клінічних випробувань та подані для реєстрації.
Велика Британія, окрім програми надання ліків зі співчуття, надає можливість виробнику подати заявку на отримання статусу багатообіцяючої інноваційної методики на основі наявних даних для оцінки балансу користі та ризику. Після схвального наукового висновку та висновку щодо безпеки лікарі можуть зробити запит на ліки та отримувати їх від фармкомпанії безоплатно до тих пір, поки не буде отримано дозвіл на продаж препарату.
Висновки
Наразі ініціативні групи просувають норми щодо уніфікації законодавства країн-членів Євросоюзу у сфері застосування лікарських засобів зі співчуття.
Сучасне суспільство стало свідком швидкого розвитку нових лікарських засобів. Проте очікування дозволу на нові методи лікування часто вимагає надто багато часу, а у тяжкохворих пацієнтів відлік йде на дні. Попередні клінічні випробування були єдиним способом отримати доступ до нових ліків, які ще перебувають на стадії розробки. Однак, клінічні випробування трудомісткі та дороговартісні, і не кожен пацієнт відповідає критеріям включення у конкретні випробування.
На мою особисту думку, якщо протокольне лікування безсиле, треба надавати пацієнту доступ до клінічно не перевірених препаратів, адже надія у важкохворих на одужання завжди є, особливо після застосування всіх доступних методів лікування.
